为了纪念血友病联盟发起人法兰克·舒纳波先生对于血友病病患的贡献，及唤起大众对于血友病的正确认知，每年法兰克·舒纳波的生日——4月17日，被世界血友病联盟设立为“世界血友病日”。

血友病是一种遗传性凝血功能障碍性疾病，患者由于血液中缺少凝血机制必须的凝血因子，一旦发生出血靠自身机能难以控制出血。目前尚无根治方法，但可以外源性补充人源性或重组凝血因子等替代治疗，减少或止住出血。血友病于2018年被国家卫健委纳入到《第一批罕见病目录》中。

界面新闻此前报道了二月时武汉血友病患者由于购药途径少、报销政策不明晰，面临断药的困境。近期有湖北武汉血友病患者表示目前武汉血友病患者断药危机已经有所好转，并且疫情期间血友病患者在药店的报销、医疗机构的复诊也都陆续开展。

根据《血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》（下简称《专家共识》），预防治疗是血友病规范治疗的重要组成部分，是以维持正常关节和肌肉功能为目标的治疗。但过去很长一段时间内，由于医疗保险和药品供应等原因，国内血友病患者没有条件实施预防治疗，导致70%左右的患者在成年后都有关节残疾。

四川大学华西医院裴福兴教授向界面新闻表示，国内将近四分之一的血友病患者由于关节问题需要进行手术治疗，而这部分患者中多是此前囿于经济因素无法实行预防治疗的患者。“最近几年罕见病诊治、特殊医保的报销政策，使得很多血友病患者从儿童期就开始预防治疗，在药物的保护下关节损害比较轻，很多患者将来可能不需要外科治疗。”而目前手术患者多以二、三十岁的患者居多。

对于已经发生关节病变的患者，规范的替代治疗仍然能够阻止其病情进一步发展，但南方医科大学南方医院血液科孙竞教授接受界面新闻采访时表示由于替代治疗药物需要根据体重给药，成年患者较血友病患儿在单次药物的使用量上就要差两到三倍。因此国内成年患者接受规范替代治疗的比例并不高，“广东能接受足量治疗的不到10%。”

以占全部血友病患者85%的血友病A为例，按照《专家共识》，其治疗首选基因重组FⅧ制剂或者病毒灭活的血源性FⅧ制剂，在没有前两者的情况下可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆。在2007年拜耳的基因重组制剂进入中国前，国内患者多使用血源性制剂及冷沉淀、新鲜冰冻血浆等产品。

目前由于地区经济及报销政策不一，北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授表示仍有患者使用冷沉淀、新鲜冰冻血浆这类病毒传播风险较高的血液制品。

而虽然基因重组FⅧ制剂和血源性FⅧ制剂在治疗效果上没有太大差异，但血源性FⅧ制剂由于仍属血浆制品，因此仍有未知病毒的传播风险。并且由于血液成分复杂，导致过敏反应的发生率较基因重组FⅧ制剂要高十倍以上。

“血友病患者通常是家庭治疗，打血源性的（FⅧ制剂）发生率哪怕是1%都是很危险的，万一在家里休克呢？”孙竞表示，因此国外指南和国内的专家共识中都是优先考虑使用重组FⅧ制剂。

但根据国家医保目录，重组FⅧ制剂属于医保乙类目录，限制报销范围为：限儿童A型；成人A型血友病限出血时使用。这也就意味着在成年患者的日常替代治疗中使用重组FⅧ制剂不会得到医保报销。虽然部分地区将血友病纳入到特殊疾病报销中，但是地区外的血友病A成年患者如果日常替代治疗使用，则需要自费，产生巨大的经济压力。

另一方面，疫情导致血源性的FⅧ制剂将面临供应难题。血源性的FⅧ制剂需要血浆进行制备，但受国内新冠疫情影响，大众减少外出，献血人数骤减，血制品企业也将面临无血可用的情况。“（血浆的供应不足）估计再过三五个月就能传导到（血源性）因子市场上来。”孙竞表示。

而这种情况在2006年国内整顿单采血浆站就已经发生过。2006年国内整顿单采血浆站，一时间血制品企业面临原料血浆供应严重短缺，直接导致了人凝血因子的供应危机。部分医院面临一药难求的窘境，甚至有患者因无法及时用药导致死亡。

近年来，因血荒造成的血制品危机也曾多次发生，有学者在解决凝血因子VIII短缺的对策文章中，就曾鼓励加快基因重组FⅧ制剂的开发。